首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
首次构建出心脏肌节中的粗丝在天然环境中的三维结构图
在一项新的研究中，德国马克斯-普朗克分子生理学研究所主任Stefan Raunser领导的一个国际研究小组与英国伦敦国王学院的Mathias Gautel合作，利用一种名为低温电镜断层成像技术（ele
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
Adv Sci：张岱/施一公/周瑞团队发现神经节苷脂GM1在调控阿尔茨海默病大脑淀粉样变性进程中的新机制
该研究发现GM1在APP加工中的重要作用。GM1含量增加，能促进APP/PS1小鼠Aβ产生和斑块沉积，并加重认知障碍；GM1与PS1相互作用，改变γ分泌酶的构象并特异性促进其剪切APP-CTF
斯坦福大学分拆，加州AI制药初创融资2亿美元，计划推进首条管线进临床
近日，一家总部位于加利福尼亚州的 AI 制药初创公司 Genesis Therapeutics 宣布完成 2 亿美元 B 轮融资，这也是迄今为止今年内 AI 制药领域最大的一笔融资
首款国产原研“减肥针”，获批
7月27日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，位于张江科学城上海国际医学园区的仁会生物贝那鲁肽注射液的新适应症获得批准，用于成年人的体重管理，适用于：BMI≥28kg/m2者，或BMI&g
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
Science：揭示心脏病患者睡眠障碍的直接原因---颈上神经节的轴突数量大幅减少
大约三分之一的心脏病患者有睡眠问题。在一项新的研究中，来自德国慕尼黑工业大学（TUM）的研究人员指出心脏病会影响松果腺体（pineal gland）中睡眠激素---褪黑素（melatonin）---的
北大/首医团队在肠菌中发现抗糖尿病靶点，虽同为DPP4但作用与人体不同，或可解释治疗差异
由此可见，肠菌对疾病的参与程度还真是很深，说不清还有其他的疾病中存在DPP4类似的情况，找到这些同工酶并开发出相应的抑制剂，或许是肠菌移植之外的一种新破局方法。